Descrizione

GENOTROPIN è usato per il trattamento di diversi disturbi della crescita nei bambini e negli adulti.

Bambini:

GHD pediatrico nei bambini
Bassa statura idiopatica (ISS)* nei bambini
Sindrome di Prader-Willi (PWS)† nei bambini
Piccoli per età gestazionale (SGA) nei bambini
Sindrome di Turner (TS) nelle bambine

Adulti:

GHD adulto

Indicazioni Terapeutiche:

Bambini:

Disturbo della crescita dovuto a insufficiente secrezione dell’ormone della crescita (deficit dell’ormone della crescita, GHD) e disturbo della crescita associato alla sindrome di Turner o insufficienza renale cronica.
Disturbo della crescita [punteggio di deviazione standard (SDS) dell’altezza attuale < -2,5 e SDS dell’altezza corretta dai genitori < -1] nei bambini bassi nati piccoli per età gestazionale (SGA), con un peso e/o una lunghezza alla nascita inferiori a -2 DS, che non sono riusciti a mostrare una crescita di recupero [SDS della velocità di crescita (HV) <0 durante l’ultimo anno] entro i 4 anni di età o più tardi.
Sindrome di Prader-Willi (PWS), per il miglioramento della crescita e della composizione corporea. La diagnosi di PWS deve essere confermata da appropriati test genetici.

Adulti:

Terapia sostitutiva negli adulti con deficit pronunciato dell’ormone della crescita.
- Esordio in età adulta: Pazienti che presentano grave deficit dell’ormone della crescita associato a deficit ormonali multipli a seguito di nota patologia ipotalamica o ipofisaria e che presentano almeno un deficit noto di un ormone ipofisario diverso dalla prolattina. Questi pazienti devono essere sottoposti a un appropriato test dinamico al fine di diagnosticare o escludere un deficit dell’ormone della crescita.
- Esordio nell’infanzia: Pazienti che erano carenti di ormone della crescita durante l’infanzia a causa di cause congenite, genetiche, acquisite o idiopatiche. I pazienti con GHD ad esordio infantile devono essere rivalutati per la capacità secretoria dell’ormone della crescita dopo il completamento della crescita longitudinale. Nei pazienti con un’alta probabilità di GHD persistente, ad es. una causa congenita o GHD secondaria a una malattia o insulto ipofisario/ipotalamico, un SDS del fattore di crescita insulino-simile I (IGF-I) < -2 in assenza di trattamento con ormone della crescita per almeno 4 settimane deve essere considerato evidenza sufficiente di GHD profondo. Tutti gli altri pazienti richiederanno il dosaggio dell’IGF-I e un test di stimolazione dell’ormone della crescita.

Posologia e modalità di somministrazione:

La posologia e lo schema di somministrazione devono essere individualizzati. L’iniezione deve essere somministrata per via sottocutanea e la sede deve essere variata per prevenire la lipoatrofia.

Bambini:

Disturbo della crescita dovuto a insufficiente secrezione dell’ormone della crescita: Generalmente si raccomanda una dose di 0,025 – 0,035 mg/kg di peso corporeo al giorno o 0,7 – 1,0 mg/m2 di superficie corporea al giorno. Sono state usate anche dosi più elevate.
Sindrome di Prader-Willi: Generalmente si raccomanda una dose di 0,035 mg/kg di peso corporeo al giorno o 1,0 mg/m2 di superficie corporea al giorno. Le dosi giornaliere di 2,7 mg non devono essere superate. Il trattamento non deve essere usato in bambini con una velocità di crescita inferiore a 1 cm all’anno e in prossimità della chiusura delle epifisi.
Sindrome di Turner: Si raccomanda una dose di 0,045 – 0,050 mg/kg di peso corporeo al giorno o 1,4 mg/m2 di superficie corporea al giorno.
Insufficienza renale cronica: Si raccomanda una dose di 0,045 – 0,050 mg/kg di peso corporeo al giorno (1,4 mg/m2 di superficie corporea al giorno). Dosi più elevate possono essere necessarie se la velocità di crescita è troppo bassa. Una correzione della dose può essere necessaria dopo sei mesi di trattamento.
Bambini nati piccoli per età gestazionale: Una dose di 0,035 mg/kg di peso corporeo al giorno (1 mg/m2 di superficie corporea al giorno) è solitamente raccomandata fino al raggiungimento dell’altezza finale. Il trattamento deve essere interrotto dopo il primo anno di trattamento se l’SDS della velocità di crescita è inferiore a +1. Il trattamento deve essere interrotto se la velocità di crescita è <2 cm/anno e, se è richiesta la conferma, l’età ossea è >14 anni (femmine) o >16 anni (maschi), corrispondente alla chiusura delle placche di crescita epifisaria.

Adulti:

Pazienti adulti con deficit dell’ormone della crescita: Nei pazienti che continuano la terapia con ormone della crescita dopo GHD infantile, la dose raccomandata per ricominciare è 0,2 – 0,5 mg al giorno. La dose deve essere gradualmente aumentata o diminuita in base alle esigenze individuali del paziente, determinate dalla concentrazione di IGF-I. Nei pazienti con GHD ad esordio adulto, la terapia deve iniziare con una dose bassa, 0,15 – 0,3 mg al giorno. La dose deve essere gradualmente aumentata in base alle esigenze individuali del paziente, determinate dalla concentrazione di IGF-I. In entrambi i casi l’obiettivo del trattamento deve essere concentrazioni di IGF-I entro 2 SDS dalla media corretta per età. I pazienti con concentrazioni normali di IGF-I all’inizio del trattamento devono ricevere l’ormone della crescita fino a un livello di IGF-I nella fascia superiore della norma, non superando le 2 SDS. La risposta clinica e gli effetti collaterali possono anche essere usati come guida per la titolazione della dose. Si riconosce che ci sono pazienti con GHD che non normalizzano i livelli di IGF-I nonostante una buona risposta clinica e quindi non richiedono un aumento della dose. La dose di mantenimento raramente supera 1,0 mg al giorno. Le donne possono richiedere dosi più elevate rispetto agli uomini, con gli uomini che mostrano una crescente sensibilità all’IGF-I nel tempo. Ciò significa che vi è il rischio che le donne, in particolare quelle in terapia sostitutiva con estrogeni orali, siano sottotrattate mentre gli uomini siano sovrattati. L’accuratezza della dose di ormone della crescita deve quindi essere controllata ogni 6 mesi. Poiché la normale produzione fisiologica di ormone della crescita diminuisce con l’età, i fabbisogni di dose si riducono. Nei pazienti di età superiore a 60 anni, la terapia deve iniziare con una dose di 0,1 – 0,2 mg al giorno e deve essere lentamente aumentata in base alle esigenze individuali del paziente. Deve essere usata la dose minima efficace. La dose di mantenimento in questi pazienti raramente supera 0,5 mg al giorno.

Controindicazioni:

Ipersensibilità al principio attivo.

La somatropina non deve essere usata in presenza di evidenza di attività tumorale. I tumori intracranici devono essere inattivi e la terapia antitumorale deve essere completata prima di iniziare la terapia con ormone della crescita. Il trattamento deve essere interrotto in caso di evidenza di crescita tumorale.

GENOTROPIN non deve essere usato per la promozione della crescita in bambini con epifisi chiuse.

I pazienti con malattia critica acuta che presentano complicanze dopo intervento chirurgico a cuore aperto, chirurgia addominale, trauma accidentale multiplo, insufficienza respiratoria acuta o condizioni simili non devono essere trattati con GENOTROPIN.